Орфадін

Нітізінон

Це підсумок Європейського звіту про громадську оцінку (EPAR) щодо Орфадіна. Пояснюється, як Комітет з лікарських засобів для людського використання (CHMP) оцінив лікарський засіб, щоб скласти свою думку щодо надання дозволу на продаж та рекомендації щодо умов застосування Орфадіну.

Що таке орфадин?

Орфадин - це лікарський засіб, що містить активну речовину нітизинон. Випускається у формі капсул (2 мг, 5 мг, 10 мг та 20 мг) та у вигляді суспензії (4 мг/мл) для перорального застосування.

Для чого застосовується Орфадин?

Орфадин застосовується для лікування вродженої тирозинемії 1 типу (НТ-1). Це рідкісне захворювання, при якому організм не може повністю розщепити амінокислоту тирозин. Це створює шкідливі речовини, що спричиняє серйозні проблеми з печінкою та рак печінки. Орфадин застосовується з дієтою, яка обмежує всмоктування амінокислот тирозину та фенілаланіну. Ці амінокислоти зазвичай містяться в білках продуктів харчування та напоїв.

Оскільки кількість хворих на НТ-1 низька, захворювання вважається рідкісним, і 29 грудня 2000 року Орфадін був визначений `` ліком-сиротою '' (ліками, що застосовуються при рідкісних захворюваннях).

Ліки можна придбати лише за рецептом.

Як застосовується Орфадин?

Лікування Орфадіном має розпочинати і контролювати лікар, який має досвід ведення пацієнтів з НТ-1. Лікування слід розпочинати якомога раніше, а дозу Орфадіну коригувати залежно від реакції пацієнта та маси тіла.

Агентство Європейського Союзу

30 Churchill Place • Canary Wharf • Лондон E14 5EU • Телефон Великобританії +44 (0) 20 3660 6000 Факс +44 (0) 20 3660 5555 Надішліть запитання через наш веб-сайт www.ema.europa.eu/contact

Рекомендована початкова доза становить 1 мг/кг маси тіла/день у два прийоми. Зазвичай капсули ковтають цілими, але їх можна відкрити та змішати вміст із невеликою кількістю води або дієтичної рідини безпосередньо перед прийомом всередину. Суспензію для прийому всередину застосовують дітям, яким важко ковтати капсули.

Орфадин призначений для тривалого використання. Пацієнти повинні обстежуватися принаймні раз на півроку.

Як діє Орфадін?

Тирозин розщеплюється в організмі низкою ферментів. У пацієнтів з НТ-1 не вистачає одного з цих ферментів, тому тирозин не розщеплюється належним чином, а перетворюється на шкідливі речовини. Активний інгредієнт Orfadin, нітізинон, блокує фермент, який перетворює тирозин у шкідливі речовини. Однак, оскільки тирозин залишається в організмі під час лікування Орфадіном, пацієнти повинні дотримуватися спеціальної дієти з низьким вмістом тирозину. Дієта також повинна містити лише невелику кількість фенілаланіну, оскільки він в організмі перетворюється на тирозин.

Як вивчався Орфадін?

Найбільше дослідження щодо Орфадіна було проведено серед 257 пацієнтів у 87 різних лікарнях 25 країн як частина програми співчуття. Це програма, яка дозволяє лікарям подати заявку на ліки для одного зі своїх пацієнтів до повного затвердження ліків. Дослідження вивчало вплив Орфадіну на виживання та порівнювало результат із повідомленнями в медичних журналах про виживання пацієнтів з НТ-1, яким було лише змінено дієту.

Яку користь виявив Орфадін під час дослідження?

Головна перевага Орфадіну полягає в тому, що він значно збільшує тривалість життя. Наприклад, у немовляти з ХТ-1 віком до двох місяців, як правило, лише 28% шансів бути п’ятьма роками лише на дієті. При додатковому лікуванні Орфадіном рівень виживання збільшується до 82%. Чим раніше розпочато лікування, тим вище шанси на виживання.

Який ризик пов'язаний з Орфадіном?

Лікування Орфадіном спричиняє високий рівень тирозину в крові через спосіб дії ліків; цей побічний ефект спостерігається у більш ніж 1 пацієнта з 10. Іншими поширеними побічними ефектами (спостерігаються у 1-10 пацієнтів із 100) є тромбоцитопенія (низька кількість тромбоцитів у крові), лейкопенія (низька кількість білих кров'яних клітин), гранулоцитопенія (низька кількість гранулоцитів, тип білих кров'яних клітин), кон'юнктивіт (запалення мембрани, що покриває повіки слизова оболонка), помутніння рогівки (прозорий шар перед зіницею), кератит (запалення рогівки), світлобоязнь (підвищена чутливість очей до світла) та біль в очах. Багато з цих побічних ефектів можуть бути пов'язані з високим рівнем тирозину у пацієнтів, які не дотримуються правильної дієти. Повний перелік усіх побічних ефектів та обмежень, про які повідомляється при застосуванні Orfadin, див. В інструкції з експлуатації.

Чому було затверджено Орфадіна?

CHMP зазначив, що Орфадин може бути ефективним засобом лікування НТ-1, особливо коли він починається рано, тобто коли починається рано. H. до того, як печінка пацієнта занадто пошкоджена. Орфадин також має ефективніші результати у пацієнтів, ніж те, що відомо з літератури про пацієнтів, які отримували лише дієту. Тому CHMP вирішив, що користь від Orfadin перевищує ризики, та рекомендував дати йому дозвіл на продаж.

Спочатку Орфадін був схвалений за "Виняткових обставин" через рідкість захворювання на момент затвердження. Оскільки компанія надала додаткову інформацію, яку вимагали, "Виняткові обставини" були скасовані 21 вересня 2009 р.

Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Орфадіну?

План управління ризиками був розроблений для забезпечення максимально безпечного використання Орфадіну. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена в короткий опис характеристик препарату та в інструкцію з експлуатації для Orfadin, включаючи відповідні запобіжні заходи, яких повинні дотримуватися медичні працівники та пацієнти.

Більше інформації про Орфадіна

21 лютого 2005 року Європейська Комісія надала Orfadin дозвіл на продаж через Європейський Союз.

Повний EPAR для Orfadin можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine/Human drugs/Європейські звіти про громадську оцінку. Щоб отримати додаткову інформацію про лікування Орфадином, прочитайте інструкцію з експлуатації (також частину EPAR) або зверніться до свого лікаря або фармацевта.

З коротким висновком висновку Комітету з лікарських засобів-сирот для Орфадіну можна ознайомитись на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Знайти ліки/Лікарські засоби для людей/Позначення рідкісних захворювань .

Це резюме востаннє оновлено 05-2015.